Medicamentos para doenças raras ganham avaliação acelerada na Anvisa

Portal G1 – Bem Estar

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) definiu uma série de critérios e prazos para acelerar a aprovação de medicamentos para doenças raras.

As normas da agência entraram em vigor na terça-feira (27) e marcam o Dia Mundial da Doença Rara, lembrado nesta quarta-feira (28).

Segundo as novas regras, a agência terá até 30 dias para avaliar o ensaio clínico que subsidia a aprovação do medicamento. Trata-se de uma etapa importante de aprovação — já que esses testes avaliam se a terapia foi eficaz em portadores.

Também foi definido prazo para a certificação de boas práticas, que será de 120 dias. Nessa fase, a Anvisa verifica as condições em que o medicamento será produzido.

A agência também estuda, em casos específicos, avaliar drogas inéditas em que não foram concluídos todos os testes.

Com isso, a agência poderá aprovar drogas com estudos de fase 2 finalizados ou de fase 3 em andamento. Normalmente, para serem aprovadas, as substâncias devem passar pelas três fases completas.

Quais testes um medicamento precisa passar para ser aprovado?

Fase pré-clínica: São feitos testes em animais para verificar como uma droga se comporta em um organismo vivo;

Fase 1: O medicamento é testado pela primeira vez em seres humanos, geralmente sadios, com o objetivo de avaliar se ele é seguro;

Fase 2: A droga é novamente testada em seres humanos, mas num grupo maior (70-100). Aqui, o objetivo é avaliar a eficácia da medicação para a doença a qual se deseja tratar;

Fase 3: Os participantes são geralmente divididos em dois grupos: um que vai tomar o medicamento novo e outro que vai tomar o tratamento mais comum no mercado (grupo-controle). A divisão se dá de forma aleatória, por sorteio.

Uma doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes.

Atualmente, segundo a Organização Mundial da Saúde, foram identificadas cerca de 8 mil doenças raras e a estimativa é que de 6% a 8% da população mundial tenha alguma doença deste tipo.

Medicamentos para doenças raras enfrentam problemas na condução de testes, já que não há um grande volume de pessoas que enfrentam as condições.